Ni Amy Norton

HealthDay Reporter

Huwebes, Oktubre 18, 2018 (HealthDay News) - Sa kung anong mga mananaliksik ang tinatawag na isang "pambihirang tagumpay," ang dalawang preliminary trials ay natagpuan na alinman sa dalawang triple-drug regimens ang maaaring makinabang sa 90 porsiyento ng mga taong may cystic fibrosis.

Ang mga pagsubok ay panandaliang, sa paghahanap na ang mga kumbinasyon ng bawal na gamot ay nagpapaayos ng baga sa mga pasyente ng mga pasyente sa loob ng apat na linggo. Subalit sinabi ng mga eksperto na sila ay maasahan na ang mga resulta ay hahawak sa mas malalaking, mas matagal na mga pagsubok na nagaganap na.

Ano ang pinaka kapana-panabik, sinabi nila, ay ang paraan ng triple-drug ay maaaring magbukas ng mga bagong opsyon sa halos lahat ng mga pasyente ng cystic fibrosis.

"Ito ay hindi isang lunas para sa cystic fibrosis," stressed Dr Steven Rowe, na humantong sa isa sa mga pagsubok. "Ngunit maaaring ito ay pagbabago ng laro."

Ang Cystic fibrosis (CF) ay isang genetic disorder na nagdudulot ng mga impeksiyon ng baga sa baga. Sa paglipas ng panahon, ang malawak na pinsala ng baga ay humantong sa kabiguan sa paghinga. Sa isang pagkakataon, ang mga batang may CF ay karaniwang namatay bago sila umabot sa edad ng paaralan. Ngunit may pinahusay na paggamot, ang karaniwang pag-asa sa buhay ay mga 40 na taon na ngayon, ayon sa Cystic Fibrosis Foundation.

Ang Cystic fibrosis ay sanhi ng iba't ibang mutasyon sa isang gene na tinatawag na CFTR. Sa nakaraang ilang taon, ang mga gamot na nagta-target sa mga nakabatay sa genetika ay naging available. Kilala bilang mga modulator ng CFTR, ibinunsod sila bilang pangunahing pag-unlad sa pagpapagamot sa disorder.

Gayunpaman, sila ay mahusay na gumagana para sa isang maliit na bilang ng mga tao na may ilang mga mutations CFTR, ipinaliwanag Rowe, direktor ng Cystic Fibrosis Research Center sa University of Alabama sa Birmingham.

Ang pinaka-karaniwang mutasyon na nagiging sanhi ng cystic fibrosis ay tinatawag na F508del - at ito ay napatunayang mas matigas sa pagharap sa isang bagay, sinabi Rowe.

Tungkol sa kalahati ng mga taong may CF ay may dalawang kopya ng mutation (isa na minana mula sa bawat magulang). Para sa kanila, ang isang kumbinasyon ng dalawang umiiral na mga modulator ng CFTR ay maaaring magaan ang mga problema sa paghinga - ngunit ang kabuuang mga epekto ay "katamtaman lamang," sabi ni Rowe.

Pagkatapos ay mayroong 30 porsiyento ng mga pasyenteng CF na nagdadala lamang ng isang kopya ng F508del, kasama ang isa pang depekto na kilala bilang isang "minimal-function" na mutasyon. Para sa kanila, ang mga umiiral na modulator ng CFTR ay hindi gumagana sa lahat.

Ang parehong mga bagong pagsubok ay nakatuon sa dalawang grupo ng mga pasyente. Ang mga resulta ay na-publish sa Oktubre 18 New England Journal of Medicine, magkatugma sa pagtatanghal ng mga mananaliksik sa isang pulong ng North American Cystic Fibrosis, sa Denver.

Patuloy

Sinubukan ng pangkat ni Rowe ang isang kumbinasyon ng dalawang magagamit na modulator ng CFTR - tezakaftor at ivakaftor - kasama ang isang pang-eksperimentong, na kilala bilang VX-659. Ang iba pang mga pagsubok na ginamit ang parehong umiiral na mga gamot, kasama ng isang katulad na bagong gamot, na tinatawag na VX-445.

Ang pangkat ni Rowe ay random na nagtalaga ng 54 na may sapat na gulang na may cystic fibrosis upang kunin ang triple-drug regimen o maging sa isang grupo ng paghahambing. Sa grupo ng paghahambing, ang mga pasyente na may isang F508del mutation ay kumuha ng mga placebo tablet, habang ang mga pasyente na may dalawang kopya ng mutation ay nag-iisa lamang.

Matapos ang apat na linggo, natagpuan ang pagsubok, ang triple-drug therapy ay nagpabuti ng function ng baga sa mga pasyente na may parehong uri ng mutation. Ang kanilang pagganap sa isang pagsubok na tinatawag na FEV1 ay tumaas ng mas maraming 13 puntos na porsyento, sa average - kung ano ang inilarawan ni Rowe bilang isang "binibigkas na pagpapabuti."

Ang iba pang pagsubok ay halos katulad na mga resulta.

Ito ang kauna-unahang pagkakataon, sinabi ni Rowe, na ang CFTR modulator therapy ay "humahikayat sa karayom" para sa mga pasyente na may isang mutasyon ng F508del.

Ang isang editoryal na inilathala sa pag-aaral ay nagsabing "kumakatawan sa isang pangunahing tagumpay."

Ngayon ang mga tanong ay kung mapahusay ang pag-andar ng baga, at kung pinipigilan ng mga gamot ang mga sintomas ng exacerbations at iba pang mga komplikasyon, sinulat ni Dr. Fernando Holguin, ng University of Colorado, Aurora.

Ang Cystic Fibrosis Foundation ay nakatulong sa pagpopondo sa trabaho sa pamamagitan ng isang grant sa Vertex Pharmaceuticals, Inc., na bumubuo ng parehong mga pang-eksperimentong gamot.

"Ang kakayahan ng mga potensyal na gamot na gamutin ang mga indibidwal na may isang solong F508del mutation ay nangangahulugan na mas maraming mga tao kaysa sa dati ay maaaring makinabang," sabi ni Dr. Michael Boyle, senior vice president para sa mga therapeutics sa foundation. "Ito ay kapana-panabik na balita para sa aming komunidad."

Sumang-ayon si Rowe na may mga mahahalagang tanong pa rin tungkol sa triple-drug regimens. Ang isa ay, gaano kahusay ang ginagawa nila para sa mas batang mga pasyente?

Ang mga pasyente na bata pa sa 12 ay kasama sa mas malaking patuloy na mga pagsubok, sinabi ni Rowe.

Sa ngayon, ligtas ang paggamot. Karamihan sa mga side effects sa apat na linggong mga pagsubok ay "banayad hanggang katamtaman," sabi ng mga mananaliksik, at kasama ang ubo, sakit ng ulo at nadagdagang dura.

Kung ang mga pang-eksperimentong gamot ay inaprobahan sa huli, magkakaroon ng isyu sa real-world ng presyo.

Ang Vertex ay kasalukuyang nag-market ng kumbinasyon ng tezakaftor at ivakaftor bilang Symdeko - sa isang iniulat na presyo ng listahan ng $ 292,000 sa isang taon.

Sa Estados Unidos, higit sa 30,000 katao ang may cystic fibrosis, ayon sa pundasyon.