Ipakikita sa iyo ng isang bagong gamot kung paano ito (at iba pang mga gamot) ay dumating.

Ni Martin Downs, MPH

Isa akong pildoras. Oo, ako ay isang pildoras lang. At nakaupo ako dito …

Oh, hi. Ang pangalan ko ay Nupil. Ako ay isang bagong gamot, o hindi bababa sa inaasahan kong maging. Sa ngayon, ang FDA ay nagpapasiya kung aprubahan ako. Nakikita mo ang malaking gusali ng opisina? Iyan ang Center for Drug Evaluation and Research. Ito ay mahalaga bilang ito tunog. Ang kapalaran ng lahat ng mga bagong gamot na nais ipagbibili sa U.S. ay nagpasya dito.

Sa loob, ang mga reviewer ng FDA ay maingat na sinusuri ang lahat ng impormasyong alam tungkol sa akin at pinag-uusapan ito. Sigurado sila ay abala. Mayroong higit sa 100,000 mga pahina ng data, at kukuha ng isang koponan ng mga tagasuri ng ilang buwan upang suriin. Sa tingin ko kakailanganin kong umupo dito at maging matiyaga.

Paano ako nagtapos dito? Bakit, natutuwa akong nagtanong ka. Iyan ay isang kagiliw-giliw na kuwento.

Isang Molecule ang Nakatayo

Mga 12 taon na ang nakalipas, nagsimula ako bilang isang molekula, isa sa libu-libong mananaliksik na nilikha sa isang laboratoryo. Tiningnan kami ng mga siyentipiko, isa-isa, naghahanap ng ilang mga espesyal na katangian. Ako ay idinagdag sa ilang mga selula sa isang test tube upang makita kung ano ang gagawin ko.

Matagal nang panahong iyon, ngunit natatandaan ko na nagustuhan ko ang halos lahat ng bagay tungkol sa mga selula na iyon, maliban sa isang kakila-kilabot na maliit na enzyme - isang enzyme na maaaring magdulot ng mga taong may sakit. Ang enzyme na iyon ay talagang nayayamot sa akin, kaya na-block ko ang produksyon nito, ngunit iniwan ko ang lahat nang nag-iisa. Well, ang mga siyentipiko ay maraming nalulugod. Ginawa ko lang ang natural na dumating sa akin, ngunit ngayon alam ko na eksakto ito kung ano ang inaasahan nila.

Wala pa akong pangalan, isang numero lamang: ABCD-523.

Nagsisimula ang Pagsubok

Pagkatapos ay sinubukan ako ng mga siyentipiko sa mga daga ng laboratoryo. Ang layunin nito ay upang makita kung ginawa ko ang parehong bagay sa mga live na hayop na ginawa ko sa test tube. Gusto rin nilang malaman kung mayroon akong anumang nakakalason na epekto. Sinusukat nila kung paano ako nasisipsip at pumasa kahit ang katawan ng hayop.

Tulad ng sinabi ni Alan Goldhammer, PhD, na vice president ng regulatory affairs para sa Pharmaceutical Research at Manufacturers of America (PhRMA), "Madaling makilala ang maraming bagay na nagtatrabaho sa loob ng test tube." Ang hamon ay paghahanap ng isang bagay na gumagana sa isang buhay na katawan.

Patuloy

Ang mga resulta ng mga eksperimento ay mabuti. Ito ay medyo bihirang para sa mangyari. Tanging isa sa 50 na promising compounds ang pumasa sa mga pagsusulit na ito. Ang karamihan ay hindi gumagana gaya ng inaasahan, o napapatunayan na ito ay masyadong nakakalason.

Samantala, pinag-aralan ng mga mananaliksik kung paano ako maaaring maging pildoras. Nais nilang tiyakin na hindi ako masyadong marupok - na maaari kong mag-exist sa loob ng isang malawak na hanay ng mga temperatura nang walang nanghihiya. Tinitingnan din nila kung gaano kahirap ang paggawa sa akin sa isang malaking sukat. Tila hindi ako masyadong maselan sa lagay ng panahon, at hindi ako praktikal na gumawa nang maramihan.

Maraming Mga Istorbo upang I-clear

Ako ay nakaranas ng maraming mga eksperimento na, ngunit pa rin ako ay may isang mahabang paraan upang pumunta. Upang lumipat sa susunod na hakbang, ang tagagawa ng gamot na nag-iisponsor sa akin ay nangangailangan ng FDA upang aprubahan ang mga pagsubok sa mga tao. Ipinakita ng kumpanya ang FDA kung gaano kahusay ang aking ginanap sa mga pagsusuring hayop at ipinaliwanag kung paano nila pag-aaralan ako sa mga tao, sa tinatawag na isang klinikal na pagsubok na yugto.

Sa pamamagitan ng isang hinlalaki mula sa FDA, nagsimula ang mga mananaliksik na naghahanap ng mga tao upang subukan ako. Kailangan nila ang 20-100 malusog na boluntaryo. Ang layunin ng pag-aaral ay hindi upang makita kung nagtrabaho ako, ngunit sa halip na subukan ang aking kaligtasan at epekto sa mga tao.

Ang ilang mga tao ay may banayad na epekto, tulad ng mga sakit ng ulo at nakakapagod na tiyan. Hey - walang perpekto! Tiyak na nagbigay ka ng isang tao ng sakit ng ulo bago. Ang katotohanan ay, ang lahat ng droga ay nagdudulot ng mga side effect kung minsan. Ngunit hindi ko ginawa ang anumang seryosong problema para sa mga tao sa pag-aaral na ito.

Mayroon akong Pangalan

Nakuha ko ang aking "hindi naaangkop na" pangalan sa paligid ng oras na ito: noperalate . Iyan ang pangkaraniwang pangalan ng kemikal, ang ginagamit ng isang siyentipiko kapag pinag-uusapan nila ako. Ito ay naiiba mula sa pangalan ng aking tatak, na ibinigay sa ibang pagkakataon ng mga kumpanya na magbebenta sa akin. Isang pangkat na tinatawag na Pinagtibay ng Mga Pinagtibay ng Mga Pangalan ng Konseho ng Estados Unidos ang mga generic na pangalan sa mga bagong compound na parmasyutiko. Hindi ko naisip na WBMD-523 talaga ako, kaya masaya ako na tawagin noperalate.

Sa ngayon, napakahusay. Ngunit sa susunod na hakbang, isang pagsubok na yugto II, kailangan kong patunayan na nagtrabaho ako. Hanggang sa puntong ito, kailangan ko lang ipakita na malamang na ako ay nagtatrabaho. Ngayon ay kailangan kong gawin. Gustong makita ng mga mananaliksik na maaari kong pigilan ang enzyme na mapagkakatiwalaan, sa mas malaking bilang ng mga tao - sa paligid ng 100 hanggang 500 - na hindi sinasaktan ang mga ito. Gusto ko ring ihambing sa isang placebo, ibig sabihin, sa isang dummy pill. Hindi malalaman ng mga mananaliksik at test subject na kinuha ko at sino ang kumuha ng placebo hanggang sa matapos ang pag-aaral.

Patuloy

Pitong taon ang lumipas mula nang una kong napansin sa lab at pinili para sa pag-unlad. Ang isang pulutong ng mga oras, brainpower, at pera ay invested sa akin, ngunit nagkaroon pa ng isang pagkakataon na maaaring ako mabibigo. Ang mga klinikal na pagsubok ay tulad ng Olimpiko. Kadalasan ang mga magagaling na atleta ay ginagawa ito sa mga laro ngunit sa huli ay hindi sumusukat. Tungkol sa apat sa limang gamot ay hindi ginagawa ito sa pamamagitan ng mga klinikal na pagsubok.

Hindi lahat ay nagpalakas sa akin, alinman. Maraming siyentipiko sa larangan ang may pag-aalinlangan. Naisip nila na ang mga unang resulta ng pag-aaral ay hindi nakakumbinsi. Sa oras na pinag-aaralan ang pag-aaral ng phase II, gayunpaman, maraming tao ang nasasabik. Maliwanag na magpapatuloy ako sa phase III.

Ang huling yugto ng mga klinikal na pagsubok ay tumagal ng apat na taon. Kinailangan kong masuri sa libu-libong tao, at nagpakita na walang pag-aalinlangan na talagang nagtrabaho ako at na ang aking mga benepisyo ay napakalayo ng anumang mga potensyal na problema.

Ang Pagrepaso

Kaya, nagdadala sa amin hanggang sa petsa. Ilang araw na ang nakalilipas, ang aking sponsor ay nag-file ng "bagong aplikasyon ng droga" sa FDA. Iyon ay isang pormal na kahilingan para sa FDA upang suriin ang isang gamot.

Tulad ng sinabi ko dati, ang kumpanya ng droga ay kailangang buksan ang bawat bit ng impormasyon na mayroon ako sa akin. Kabilang dito ang data mula sa lahat ng mga eksperimento sa test-tube, pag-aaral ng hayop, at lahat ng mga klinikal na pagsubok.

Ako ay kakaiba kung paano gumagana ang proseso ng pagsusuri, kaya tinanong ko si Sandra Kweder, MD, representante ng direktor ng Office of New Drugs ng FDA.

Ang FDA ay may maraming iba't ibang mga eksperto sa kawani upang suriin ang iba't ibang bahagi ng application. Tinitingnan nila ang lahat ng aspeto nito, hindi lamang ang data ng pag-aaral.

"Halimbawa, magkakaroon ng botika na sinusuri ang buong sistema ng pagmamanupaktura at kalidad na kontrol," paliwanag ni Kweder.

Ang iba pang mga sangkap ay ihalo sa akin upang makagawa ng mga tabletas. Ang mga sangkap ay dapat maging ligtas, masyadong, at hindi sila maaaring tumugon sa akin sa isang paraan na nagbabago kung paano ako nagtatrabaho.

Pagkatapos ay may iba pang mga eksperto:

• Mga doktor
• Toxicologists
• Mga istatistika
• Microbiologists
• Mga Pharmacologist

Lahat sila ay naghahanap ng mga problema sa katibayan na isinumite ng aking isponsor. Kung minsan, humingi sila ng higit pang data, halimbawa, mula sa isang pag-aaral na tapos na sa isang mas mahabang oras o isa na kasama ang higit pang mga paksa sa pagsusulit. Tiwala ako na binigyan namin ang mga tagasuri ng lahat ng kailangan nila, bagaman. Ang aking sponsor ay patuloy na nakikipag-ugnay sa FDA sa buong mga klinikal na pagsubok, at kahit nagtanong kung paano mag-disenyo ng mga pag-aaral upang pinakamahusay na matugunan ang mga kinakailangan ng FDA.

Patuloy

Ang mga tagasuri ay hindi kailangang umasa nang lubusan sa interpretasyon ng sponsor ng data, alinman. Dahil mayroon silang access sa lahat ng data ng pag-aaral, maaari nilang gawin ang kanilang sariling pagtatasa kung nakikita nilang magkasya.

"Iyan ang dahilan kung bakit kakaiba ang sistema ng pagsusuri ng A.S.," sabi ni Kweder. "Walang iba pang mga bansa ang gumagawa nito."

Kasama rin sa application ang ipinanukalang impormasyon sa label: mga tagubilin kung paano ako gagamitin, kung ano ang dapat kong gawin, at kung ano ang mga epekto at mga isyu sa kaligtasan na mayroon ako. Kadalasan nais ng FDA na mag-tweak kung ano ang ipi-print sa label.

Mga Advisory Committee

Sa ilang mga kaso, ngunit hindi sa akin, ang FDA ay magtipun-tipon ng isang advisory committee. Maaaring ibunyag ng mga klinikal na pagsubok na may mga malubhang panganib na maging balanse sa mga benepisyo ng gamot, o maaaring may pagdududa kung talagang gumagana ang gamot. "Bago pa dumating ang application, may ilang kahulugan kung ano ang ipinakita ng mga pag-aaral, at alam namin na ito ay magiging isang malapit na tawag," sabi ni Kweder. "Ang mga malapit na tawag ay isang pangkaraniwang dahilan upang kumuha ng isang bagay sa komite ng advisory."

Ang isang advisory committee ay maaari ring maging kapaki-pakinabang kung ang isang gamot ay kontrobersyal, o kung ito ay bago na walang katulad na ito ay kailanman naaprubahan bago. Ang komite ay binubuo ng mga independiyenteng eksperto. Ang mga rekomendasyon nito ay sineseryoso, ngunit ang FDA ay hindi kinakailangang legal na sundin ang mga ito.

Sa wakas, ang bawat tagasuri ay magsusulat ng isang ulat. Isaalang-alang ng isang nangungunang opisyal ang mga rekomendasyon ng mga tagasuri at gumawa ng desisyon: "inaprubahan," "aprubado," o "hindi aprubado."

Ang isang inaprubahang gamot ay may berdeng ilaw na ipapalit nang araw na iyon. Para sa isang "aprubable" na gamot, ang huling pag-apruba ay maaaring depende sa gumagawa ng gamot na nakakatugon sa ilang mga kondisyon, tulad ng pagbibigay ng karagdagang data. Ang isang gamot na "hindi aprubado" ay mahalagang pagbaril.

Noong 2003, kinuha ang FDA tungkol sa 17 buwan, sa karaniwan, upang tapusin ang isang pagsusuri. Subalit ang ilang mga bawal na gamot ay may isang priyoridad na pagsusuri Iyon ay kapag may isang kagyat na pangangailangan para sa ito upang maabot ang mga pasyente sa lalong madaling panahon. Halimbawa, ang maraming mga gamot na binuo para sa paggamot ng AIDS ay may mga prayoridad na pagsusuri. "Para sa mga priyoridad na pagsusuri, mayroon kaming anim na buwan na orasan ng pagrepaso," sabi ni Kweder.

Patuloy

Kailangan din ng FDA na aprubahan ang tatak ng pangalan ng bawal na gamot, na idinisenyo ng tagagawa ng bawal na gamot. Ang isang pangalan ng tatak ay hindi maaaring maging nakaliligaw, nagpapakilala sa sarili, o masyadong katulad sa isang umiiral na pangalan ng gamot. Ang isang pangalan tulad ng "Curezital," o "Lipitar" ay hindi pinahihintulutan.

Kung ako ay naaprubahan, ibebenta ako bilang Nupil® (noperalate).

Tuwang-tuwa ako sa araw na iyon. Sana hindi ako masyadong mahaba upang maghintay.Ang mga pabrika ng bawal na gamot ay nakahanda na mag-indayog sa produksyon; handa ang mga kampanya ng ad; at ang mga legion ng mga salesmen ay handa na mag-fan out sa buong bansa sa lalong madaling dumating ang pag-apruba ng sulat.

Ang Pahinga ng Kwento

May isang huling bagay na gusto kong banggitin bago ka pumunta. Ang aking kuwento ay hindi kinakailangang wakasan na may pag-apruba at marketing. Ang gumagawa ng bawal na gamot at iba pang mga mananaliksik ay patuloy na mag-aaral sa akin. Maaaring makakita ang isang tao ng isang bagong paggamit para sa akin, kung saan ang kaso ay kailangan kong dumaan muli ang proseso ng pag-apruba upang ma-market para sa paggamit na iyon. Halimbawa, ang mga gamot ay unang binuo upang gamutin ang isang tiyak na uri ng cancercancer na sa ibang pagkakataon ay inilagay sa iba't ibang gamit. "Maraming mga kaso sa pagpapaunlad ng mga gamot sa kanser kung saan ang mga kumpanya ay mag-aaral ng mga bagong indikasyon sa buong siklo ng buhay ng gamot," sabi ng Goldhammer ng PhRMA.

Siyempre, alam mo rin na maraming mga bawal na gamot ang nakuha sa merkado kamakailan dahil sa mga problema sa kaligtasan. Ang iba ay may mga espesyal na babala na idinagdag sa kanilang mga label. Ang patuloy na pagsubok at maingat na pansin sa mga ulat mula sa mga doktor at mga mamimili na gumagamit ng mga de-resetang gamot kung minsan ay nagbubukas ng mga problema na hindi maaaring balewalain.

Gayunpaman, naniniwala ako na magtatapos ako sa pagtulong sa milyun-milyong tao sa loob ng maraming taon, hanggang sa dumating ang isang mas mahusay na paggamot upang palitan ako.

Wish me luck!